Ученые намерены лечить слепоту отредактированными стволовыми клетками

Генные мутации, приводящие к слепоте и дегенерации сетчатки, американские ученые намерены лечить при помощи модифицированных стволовых клеток, сообщается в статье научного журнала Scientific Reports. Автор эксперимента Стивен Цанг подчеркивает, что впервые генетикам удалось излечить врожденные заболевания глаз, используя стволовые клетки и геномный редактор CRISPR. Цанг несколько лет создавал методику устранения наследственных заболеваний глаз, когда внутри глазного яблока разрушаются светочувствительные клетки и сетчатка, что все вместе приводит к слепоте.

Порядка 90% людей, страдающих от данного вида заболевания, имеют в своем геноме всего одну "опечатку", когда внутри гена RGPR один нуклеотид был скопирован изначально неверно. Таким образом, ученые планировали заменить неправильную "букву" кода, создав условия для нормального развития глаза. Исследователи взяли за основу стволовые клетки, способные принимать форму любых клеток организма. При помощи геномного редактора генетики модифицировали клетки, введя в них правильный код.

После введения готовых клеток внутрь глаза пациента новый код должен заменить собой поврежденные клетки, не меняя структуры остальных генов внутри глаза. Первый эксперимент завершился удачно: реакция организма на введенный препарат была ожидаемой, а модифицированные гены не вмешивались в работу других геномных структур. Впоследствии аналогичным способом американские генетики попытаются лечить другие заболевания сетчатки и мутации глазного яблока.

Инф. oane.ws