|
|||||||||
|
|
||||||||
30.10 - 15:08
Генная терапия лечит редкое заболевание глаз| Медицина
Экспертная группа FDA рекомендовала одобрить генную терапию редкого наследственного заболевания сетчатки глаза. Замена неработающего гена откроет новый мир для детей и подростков с врожденным амаврозом Лебера. «Это генная терапия, которая может восстановить функциональное зрение пациентам с мутацией в гене RPE65. Несмотря на то, что полностью вернуть остроту зрения больным невозможно, это великий прорыв», - заявляет Стивен Роуз, главный научный сотрудник Фонда Борьба со слепотой. Первые результаты лечения амавроза Для тех, кто уже прошел терапию, жизнь разделилась на «до» и «после». По сообщению Associated Press, одиннадцатилетний Коул Карпер прошел генную терапию в возрасте восьми лет. Впоследствии мальчик рассказывал: «Я поднял голову и спросил: что это за светлые штуки? И мама ответила, что это звезды. Я слышал о них, но представлял все иначе». Его тринадцатилетнюю сестру Кэролайн пролечили в десять лет. Откровения девочки поражают: «Я впервые увидела, как падает снег и льется дождь. Это как открывать мир заново; я знала о снеге, но никогда не видела». Если генная терапия будет одобрена в США, это станет историческим прорывом: первая генная терапия, исцеляющая наследственное заболевание. FDA обычно следует советам своих экспертных групп, поэтому вероятность положительного решения высока», - выразил надежду Роуз. На данный момент в Америке одобрена только одна генная терапия, предназначенная для лечения агрессивного рака. «Врожденный амавроз Лебера – очень редкое заболевание, которым страдает около 1000 жителей Соединенных Штатов. Но эти люди совершенно слепы, и это превращает их жизнь в кошмар», - рассказывает Роуз. В целом же, тем или другим генетическим заболеванием с поражением зрения страдает 200 000 жителей США. В развитии этих болезней участвует более 250 дефектных генов, и каждый из них предстоит исправить. Ключевые слова:
|
|||||||||
Читайте также:
Способы преодоления эмоционального переедания: рассмотрение эффективных методовЭмоциональное переедание – это проблема, с которой сталкивается много людей в современном мире. Завтрак и ожирение: миф или реальность? Раскрытие названных продуктовЗавтрак считается одним из важнейших приёмов пищи в течение дня. Способи подолання емоційного переїдання: розгляд ефективних методівЕмоційне переїдання - це проблема, з якою стикається багато людей у сучасному світі. Breakfast and obesity: myth or reality? Disclosure of named productsBreakfast is considered one of the most important meals during the day. Frühstück und Fettleibigkeit: Mythos oder Realität? Offenlegung benannter ProdukteDas Frühstück gilt als eine der wichtigsten Mahlzeiten des Tages |
|||||||||
|