|
|||||||||
|
|
||||||||
19.12 - 15:08
Серповидноклеточная анемия: советы| Болезни
Серповидноклеточная анемия (СКА) – это самое распространенное наследственное заболевание крови. В США серповидноклеточной анемией болеют около 100 000 детей. В мире насчитывается несколько миллионов больных. Для лечения и предотвращения серьезных осложнений сегодня нужны новые методы лечения, поэтому Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) активно работает с научными кругами и фармацевтическими компаниями над разработкой новых продуктов. Что такое серповидноклеточная анемия? Более 3 000 000 американцев, в том числе каждый 12-й афроамериканец, несут в себе гены, которые могут стать причиной серповидноклеточной анемии у потомков. В Соединенных Штатах скрининг на СКА обычно выполняется при рождении ребенка. Если ребенок родился с серповидноклеточной анемией, это значит, что он унаследовал дефектные гены от обоих родителей. Серповидноклеточная анемия – это хроническое инвалидизирующее заболевание. При СКА эритроциты (красные кровяные тельца) имеют аномальную серповидную форму. Эти клетки легко разрушаются и плохо справляются с переносом кислорода к органам и тканям. Болезнь вызывает слабость, анемию, частые инфекции, хронические боли, замедленный рост у детей, тромбоз, и даже инсульты. Тяжесть серповидноклеточной анемии варьирует от случая к случаю. У большинства больных сокращается продолжительность жизни. Как лечат серповидноклеточную анемию? «Большая часть пациентов с серповидноклеточной анемией получают гидроксимочевину и обезболивающие препараты, им делают переливания крови и госпитализируют во время кризиса. Переливания крови делают регулярно для профилактики осложнений. К сожалению, хотя современное лечение и уменьшает частоту кризисов и госпитализаций, у некоторых больных симптомы продолжают прогрессировать», - говорит доктор Энн Фаррелл (Ann Farrell), директор отделения продуктов для гематологии CDER FDA. Как FDA помогает создавать новые препараты? Компании, которые работают над новыми препаратами против СКА, могут попросить агентство предоставить им специальный статус (FDA fast track designation), предназначенный для ускорения разработки жизненно важных лекарств, потребность в которых в стране не удовлетворена. Это поможет быстрее рассматривать досье препаратов и упростит поиск финансовых средств для проведения исследований. «Когда мы предоставляем такой статус, это дает компаниям возможность чаще взаимодействовать с FDA на более ранних стадиях работы, обсуждать любые вопросы в упрощенном порядке, включая вопросы дизайна и организации испытаний. Цель этих консультаций – быстрее вывести долгожданное лекарство на рынок», - поясняет доктор Фаррелл. Также FDA может ускорить работы над такими препаратами и биологическими продуктами, присвоив им статус «продуктов для лечения орфанных заболеваний» (orphan products). Сюда относят продукты для борьбы с болезнями, которыми заболевают менее 200 000 жителей США в год. Спонсоры, которые финансируют разработку таких лекарств, получают налоговые льготы и другие преференции. Так как СКА является глобальной проблемой, FDA поощряет совместную работу фармацевтических компаний США с иностранными партнерами. Доктор Фаррелл говорит, что сегодня некоторые американские компании проводят клинические испытания не только в Штатах, но и в странах Европы, Африки и Ближнего Востока. «Изучение опыта самих пациентов – какие симптомы их больше всего беспокоят, какое лечение они хотели бы видеть – имеет большое значение для разработки новых методов терапии. Во время встреч с больными мы получаем четкую информацию о том, что больные больше всего страдают от хронических болей, утомляемости и нарушений сна; они очень боятся инсульта. Пациенты с СКА выражают желание участвовать в клинических испытаниях», - комментирует доктор Фаррелл работу с больными. Для нас может казаться диким, что представители регуляторного агентства уровня директоров отделов FDA проводят встречи с обычными больными, выясняя их потребности и ожидания от терапии в будущем. Но встреча экспертов FDA с 300 пациентами дала немало ценной информации. Они подтвердили, что ожидания больных намного превышают современные возможности лечения СКА, и задали основные направления для работы. «Отделение продуктов для гематологии FDA считает новые методы лечения серповидноклеточной анемии своим высшим приоритетом. Мы будем продолжать искать спонсоров и решать проблемы производителей, чтобы снять как можно больше барьеров на пути к созданию новых продуктов. Мы чувствуем, что обязаны помочь пациентам, которые живут с разрушительными последствиями этого хронического заболевания», - заявляет Фаррелл Ключевые слова:
|
|||||||||
Читайте также:
Квас: відкриття таємниць довголіття з простих інгредієнтівУ світі, де швидкість життя стрімко набирає обертів, і ритм життя здається невпинним, люди постійно шукають шляхи для підтримки свого здоров'я і довголіття. Здоровье важно! Как распознать диабет второго типа по симптомамДиабет второго типа представляет собой серьезное заболевание, которое может влиять на качество жизни человека. Najczęstsze błędy w pielęgnacji włosów popełniane przez brunetkiNie używaj agresywnych środków do koloryzacji Die häufigsten Fehler bei der Haarpflege von BrünettenVerwenden Sie keine aggressiven Mittel zum Färben. The most common hair care mistakes made by brunettes |
|||||||||
|