Больным гемофилией поможет генная терапия

Гемофилия относится к редким генетическим заболеваниям и характеризуется нарушением свертываемости крови. Классифицируют два основных типа болезни. Как сообщает Reuters, ученым из Института раковых заболеваний при Университетском колледже Лондона, а также их коллегам из детской клинической больницы в Мемфисе удалось найти способ помочь больным гемофилией В.

Гемофилия В – болезнь, при которой больной может умереть даже от небольшой царапины. У больных этим заболеванием нарушено или полностью отсутствует производство коагулята FIX. Гемофилией типа В страдает примерно 1 из 25 000 человек. Это заболевание считается неизлечимым, а прогноз зависит от степени тяжести болезни.

Ученые провели клинические испытания нового метода лечения. В организм добровольцев был внедрен специально созданный в лаборатории генетически модифицированный вирус. Он заменил  «неправильный» ген в клетках печени, который отвечает за производство коагулята FIX, на нормальный. После опробования нового способа лечения четверо из шести пациентов вернулись к нормальному образу жизни и отказались от регулярного приема лекарственных препаратов. Два пациента стали принимать лекарства значительно реже.

Профессор онкологии и гематологии Кэтрин Пондер назвала проведенное исследование «по-настоящему революционным». Эксперименты в этом направлении будут продолжаться. Если после дополнительного изучения будет подтверждена безопасность метода генной терапии, то новый способ лечения придет на смену трудоемкой и дорогостоящей протеиновой терапии.

Инф. 31med.ru