20.11 - 12:08

В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит


 

Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) разрешило применение революционного продукта для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита – той самой «болезни мальчика из пузыря», которая получила известность благодаря печальной истории Дэвида Веттера (1971-1984).

Уникальный продукт под названием Strimvelis предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID).

Терапия предусматривает удаление стволовых клеток пациента и перепрограммирование генетического дефекта, вызывающего дефицит фермента.

Напомним, что ADA-SCID – это тяжелейшее генетическое заболевание иммунной системы, при котором у человека нарушается продукция аденозиндеаминазы. В результате накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, которое разрушает клетки-лимфоциты и сводит к нулю сопротивляемость инфекциям.

Помимо того что больные дети имеют проблемы с ростом и развитием, у них выпадают волосы, нарушается работа печени и почек; дети с ADA-SCID обычно умирают в первые два года жизни из-за тяжелых инфекций и раковых опухолей.

На сегодняшний день в Европе и Америке для таких больных существует одна радикальная опция лечения – трансплантация костного мозга. Однако лишь 1 из 4 детей удается найти полностью совпадающего донора костного мозга, а в случае несовпадения возможны трагические последствия.

В интервью Wall Street Journal доктор Бобби Гаспар (Bobby Gaspar), профессор педиатрии и иммунологии из Англии, заявил, что внедрение нового продукта для такой редкой и тяжелой болезни – это значительное достижение, которое спасет сотни детей, лишенных на сегодня адекватного лечения.

«Если продукт Strimvelis будет одобрен в ЕС, он станет первым в мире средством для генной терапии ex-vivo («вне живого организма») у детей, получившим официальное разрешение», - сказал в пресс-релизе Мартин Эндрюс (Martin Andrews), глава отдела редких заболеваний фармацевтической компании GlaxoSmithKline.

Лечение с помощью Strimvelis пока доступно только в Милане, где и был разработан этот продукт. Вначале врачи берут из костного мозга больного стволовые клетки, при помощи вектора внедряют в их ДНК нормальную копию гена аденозиндеаминазы, и вводят их обратно ребенку. Перед инъекцией ребенок проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы организм лучше «принял» новые клетки.

Результаты лечения Strimvelis не могут не радовать: 100% детей хорошо перенесли терапию, причем 92% (11 из 12)  живут уже три года без признаков иммунодефицита.

После получения исторического решения EMEA лечение станет доступно для всех детей Европы, хотя его долговременную эффективность и побочные явления придется внимательно контролировать на протяжении многих лет.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Медики назвали основные симптомы дефицита кальция

Врачи утверждают, что люди нуждаются в 1 000 мг кальция в день.
Подробнее »»

Секреты ароматерапии – как применять эфирные масла для лица и волос

Методы ароматерапии способны подарить коже здоровье, волосам — силу, а иммунной системе — способность противостоять вирусным заболеваниям.
Подробнее »»

Идеальный завтрак: рецепты вкусного и диетического чиа-пудинга

Ты наверняка не раз слышала о пользе семян чиа, которые в последнее время стали must-have в рационе всех тех, кто заботится о правильном питании.
Подробнее »»

Назван фрукт, который бережет кожу от старения

Чтобы защитить кожу от преждевременных и глубоких морщин, ешьте манго. В том, что этот фрукт эффективен против старения, смогли убедиться исследователи из Корейского института восточной медицины.
Подробнее »»

Способы заработка в интернете

Заработок в Интернете. Одни скажут – смелая фантазия, другие – простая трата времени или обман.
Подробнее »»

Читайте также:
19.10 - 20:33

Ученые рассказали, как замедлить скорость старения у женщин

Биологический и календарный возрасты человека могут значительно расходиться.
Подробнее »»

19.10 - 20:01

Врачи определились с самым вредным для сердца напитком.

Ученые из Стелленбосского университета в ЮАР сделали заключение о том, что двух банок газировки в неделю достаточно, чтобы оказаться потенциальной жертвой сердечных заболеваний и инсульта.
Подробнее »»

19.10 - 19:29

Перетренированность

Когда человек стремится как можно быстрее достичь поставленной цели – похудеть, привести в порядок фигуру или добиться каких-то спортивных результатов, он не всегда соблюдает баланс между тренировками и отдыхом, восстановлением.
Подробнее »»

19.10 - 19:05

На какие факторы в твоей жизни соцсети влияют негативно

Конечно, соцсети приносят нам много пользы в повседневной жизни, но задумывалась ли ты, что у них может быть обратная сторона медали? Вот 5 факторов твоей жизни, на которых соцсети могут сказываться крайне губительно:
Подробнее »»

19.10 - 19:01

Как пережить «динозавровый» период малыша

Большинство родителей сталкивается с одним и тем же детским увлечением: всепоглощающим интересом своего чада к игрушечным динозаврам
Подробнее »»

19.10 - 19:01

Синдром эмоционального выгорания: что делать, когда ни на что нет сил

Синдром эмоционального выгорания некоторые путают с депрессией. Однако в отличие от депрессии в большинстве случаев удается значительно быстрее вернуть человека в нормальное состояние.
Подробнее »»

19.10 - 18:33

Как определить начальную стадию варикозного расширения вен на ногах

Варикозное расширение вен — не просто нарушение эстетики ног, это серьезное заболевание, которое влечет за собой массу последствий, начиная от дискомфорта, повышенной утомляемости, зуда и жжения, а заканчивая жизненно опасным тромбофлебитом.
Подробнее »»

19.10 - 18:09

Длинные волосы – эталон женственности. Как отрастить и сохранить косу?

Длинные волосы всегда были отличительной женской чертой. И хоть мастера парикмахерского искусства постоянно колдуют над идеализацией женского образа, создают новомодные стильные стрижки, все же длинные волосы не теряют своей актуальности.
Подробнее »»

19.10 - 17:27

Кому нужно есть горчицу?

Многие слышали, что горчица может быть очень полезной при простудных заболеваниях. Так ли это?
Подробнее »»

19.10 - 17:05

Назван один из самых полезных овощей для сердца и сосудов

Кабачки – доступные, вкусные и главное – полезные овощи.
Подробнее »»

19.10 - 16:31

Выбираем безупречную подушку для спокойного и здорового сна

Если во время сна рука то и дело оказывается под головой, а на утро вы просыпаетесь с болью в шее и «туманом» в голове – пора покупать новую подушку.
Подробнее »»

19.10 - 16:03

7 шагов, которые помогут выйти из стресса

Техника, рекомендованная лучшими психологами
Подробнее »»

19.10 - 15:36

Методика избавления от свисающего живота

Бывает, что у женщины все в порядке с фигурой, но из-за сидячей работы, беременности или по другой причине она обзаводится некрасивым свисающим животом, избавиться от которого очень трудно.
Подробнее »»

19.10 - 15:05

2 рецепта как готовить плов

Плов очень вкусное и питательное блюдо, но готовить его часто не получается, потому как не быстрое это дело. Но иногда так хочется настоящего плова!
Подробнее »»

19.10 - 14:28

Факторы риска развития артроза и признаки заболевания

Заболевания суставов, впервые описанные еще во времена Гиппократа, широко распространены и в настоящее время.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...