20.11 - 12:08

В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит


 

Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) разрешило применение революционного продукта для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита – той самой «болезни мальчика из пузыря», которая получила известность благодаря печальной истории Дэвида Веттера (1971-1984).

Уникальный продукт под названием Strimvelis предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID).

Терапия предусматривает удаление стволовых клеток пациента и перепрограммирование генетического дефекта, вызывающего дефицит фермента.

Напомним, что ADA-SCID – это тяжелейшее генетическое заболевание иммунной системы, при котором у человека нарушается продукция аденозиндеаминазы. В результате накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, которое разрушает клетки-лимфоциты и сводит к нулю сопротивляемость инфекциям.

Помимо того что больные дети имеют проблемы с ростом и развитием, у них выпадают волосы, нарушается работа печени и почек; дети с ADA-SCID обычно умирают в первые два года жизни из-за тяжелых инфекций и раковых опухолей.

На сегодняшний день в Европе и Америке для таких больных существует одна радикальная опция лечения – трансплантация костного мозга. Однако лишь 1 из 4 детей удается найти полностью совпадающего донора костного мозга, а в случае несовпадения возможны трагические последствия.

В интервью Wall Street Journal доктор Бобби Гаспар (Bobby Gaspar), профессор педиатрии и иммунологии из Англии, заявил, что внедрение нового продукта для такой редкой и тяжелой болезни – это значительное достижение, которое спасет сотни детей, лишенных на сегодня адекватного лечения.

«Если продукт Strimvelis будет одобрен в ЕС, он станет первым в мире средством для генной терапии ex-vivo («вне живого организма») у детей, получившим официальное разрешение», - сказал в пресс-релизе Мартин Эндрюс (Martin Andrews), глава отдела редких заболеваний фармацевтической компании GlaxoSmithKline.

Лечение с помощью Strimvelis пока доступно только в Милане, где и был разработан этот продукт. Вначале врачи берут из костного мозга больного стволовые клетки, при помощи вектора внедряют в их ДНК нормальную копию гена аденозиндеаминазы, и вводят их обратно ребенку. Перед инъекцией ребенок проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы организм лучше «принял» новые клетки.

Результаты лечения Strimvelis не могут не радовать: 100% детей хорошо перенесли терапию, причем 92% (11 из 12)  живут уже три года без признаков иммунодефицита.

После получения исторического решения EMEA лечение станет доступно для всех детей Европы, хотя его долговременную эффективность и побочные явления придется внимательно контролировать на протяжении многих лет.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

12 продуктов для борьбы с холестерином

Если вы уже употребляете пищу, полезную для сердца, продолжайте в том же духе!
Подробнее »»

ТОП 8 возможных причин потери вкуса

Потеря способности воспринимать на вкус продукты питания является одной из самых удручающих и сложных для человека. Стоматологи назвали 8 причин возникновения этого неприятного расстройства.
Подробнее »»

Шесть продуктов, которых лучше избегать при экземе

Если вы страдаете от экземы, то вам необходимо уделять особенное внимание здоровому питанию, так как определенная пища может усилить течение этой болезни.
Подробнее »»

Бобовая диета

В поисках идеального рациона питания, среди прочих современных диет, стоит отметь бобовую диету. Употребление фасоли, гороха, нута, чечевицы и т.п. – надежный, а главное безвредный для здоровья способ избавиться от лишних килограммов. Хотите похудеть?
Подробнее »»

Год рождения влияет на индивидуальный риск ожирения

Год, когда вы родились, может влиять на ваш риск ожирения.
Подробнее »»

Читайте также:
15.12 - 20:28

О генах, таблетках и обеде

Опубликованная 30 декабря в New York Times статья, полная надежды и совпадающая по духу с Новым годом, была посвящена поиску генетических мутаций, помогающих бороться с хроническими заболеваниями.
Подробнее »»

15.12 - 20:08

Людям среднего возраста опасно набирать СМС за рулем

Сразу оговоримся, что в этой статье мы не утверждаем, будто бы молодые водители могут без риска для жизни жать на кнопки, управляя автомобилем.
Подробнее »»

15.12 - 19:48

Шесть мифов о сахаре, диете и диабете

Стараясь сократить количество сахара в рационе, большинство из нас совершают эти распространенные ошибки.
Подробнее »»

15.12 - 19:28

Ученые: сладкоежкам не грозит алкоголизм

Оказывается, сладкоежкам не грозит алкоголизм. Людям, которые испытывают пристрастие к сладкому абсолютно равнодушны к спиртным напитками. Они практически не употребляют алкоголь и никогда не будут зависимы от этой вредной привычки.
Подробнее »»

15.12 - 19:08

Инжир с молоком от кашля

Издавна инжир использовался в народной медицине не только как средство, укрепляющее сердечную мышцу, но для лечения кашля.
Подробнее »»

15.12 - 18:48

Как работа нарушает сон

Одно дело, если после рабочей недели вы вдохновлены планами на выходные и спешите приятно провести свое время с друзьями или с семьей.
Подробнее »»

15.12 - 18:28

Цельные злаки продлевают жизнь

Употребление цельных злаков связано со снижением риска смерти, особенно от сердечно-сосудистых событий, но не смерти в результате онкологических заболеваний.
Подробнее »»

15.12 - 18:08

Авокадо и холестерин

Новое исследование показало, что употребление одного авокадо в день наряду с умеренно жирной диетой помогает снизить уровень холестерина у людей с избыточной массой тела и ожирением.
Подробнее »»

15.12 - 17:48

Какую опасность для здоровья скрывают напитки со льдом

Эксперты заявляют: напитки со льдом губительным для организма! Представьте на минуту, что произойдет с вашим организмом, если вы решите заняться дайвингом, погрузиться в ледяную глубину горного озера. Что произойдет с вашим телом и кожей? Какие чувства вы
Подробнее »»

15.12 - 17:28

Важнейшие принципы правильного питания

Это нужно знать каждому человеку, который хочет поддерживать себя в форме.
Подробнее »»

15.12 - 17:08

Какие фрукты во время беременности делают ребенка умным

Канадские ученые обнаружили прямую связь между употреблением фруктов во время беременности и интеллектом будущих детей. Годовалые малыши, чьи мамы активно налегали на разного рода фрукты от бананов до ягод, демонстрировали значительно более высокие резуль
Подробнее »»

15.12 - 16:48

Аритмия влияла на музыку Бетховена

Ученые, которые анализировали музыку Бетховена, считают, что великий композитор мог страдать аритмией (нарушением сердечного ритма), потому что в его композициях они обнаружили то, что называют музыкальной аритмией.
Подробнее »»

15.12 - 16:45

Из чего состоит «белая горячка». Зачем необходимо лечение алкоголизма?

Абстинентный синдром при алкоголизме
Подробнее »»

15.12 - 16:28

Назальный спрей с инсулином против болезни Альцгеймера

В Соединенных Штатах каждые 67 секунд одному человеку ставят диагноз болезнь Альцгеймера. Сегодня более 5 миллионов американцев живут с этим заболеванием, которое отвечает за полмиллиона смертей ежегодно.
Подробнее »»

15.12 - 16:08

Может ли солнце влиять на продолжительность жизни и фертильность

Для нас солнце – это то, что дает жизнь и с чего начинается каждый наш день.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...