20.11 - 12:08

В Европе научились лечить тяжелый комбинированный иммунодефицит


 

Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) разрешило применение революционного продукта для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита – той самой «болезни мальчика из пузыря», которая получила известность благодаря печальной истории Дэвида Веттера (1971-1984).

Уникальный продукт под названием Strimvelis предназначен для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита, связанного с дефицитом аденозиндеаминазы (ADA-SCID).

Терапия предусматривает удаление стволовых клеток пациента и перепрограммирование генетического дефекта, вызывающего дефицит фермента.

Напомним, что ADA-SCID – это тяжелейшее генетическое заболевание иммунной системы, при котором у человека нарушается продукция аденозиндеаминазы. В результате накапливается токсическое вещество деоксиаденозин, которое разрушает клетки-лимфоциты и сводит к нулю сопротивляемость инфекциям.

Помимо того что больные дети имеют проблемы с ростом и развитием, у них выпадают волосы, нарушается работа печени и почек; дети с ADA-SCID обычно умирают в первые два года жизни из-за тяжелых инфекций и раковых опухолей.

На сегодняшний день в Европе и Америке для таких больных существует одна радикальная опция лечения – трансплантация костного мозга. Однако лишь 1 из 4 детей удается найти полностью совпадающего донора костного мозга, а в случае несовпадения возможны трагические последствия.

В интервью Wall Street Journal доктор Бобби Гаспар (Bobby Gaspar), профессор педиатрии и иммунологии из Англии, заявил, что внедрение нового продукта для такой редкой и тяжелой болезни – это значительное достижение, которое спасет сотни детей, лишенных на сегодня адекватного лечения.

«Если продукт Strimvelis будет одобрен в ЕС, он станет первым в мире средством для генной терапии ex-vivo («вне живого организма») у детей, получившим официальное разрешение», - сказал в пресс-релизе Мартин Эндрюс (Martin Andrews), глава отдела редких заболеваний фармацевтической компании GlaxoSmithKline.

Лечение с помощью Strimvelis пока доступно только в Милане, где и был разработан этот продукт. Вначале врачи берут из костного мозга больного стволовые клетки, при помощи вектора внедряют в их ДНК нормальную копию гена аденозиндеаминазы, и вводят их обратно ребенку. Перед инъекцией ребенок проходит низкодозовую химиотерапию, чтобы организм лучше «принял» новые клетки.

Результаты лечения Strimvelis не могут не радовать: 100% детей хорошо перенесли терапию, причем 92% (11 из 12)  живут уже три года без признаков иммунодефицита.

После получения исторического решения EMEA лечение станет доступно для всех детей Европы, хотя его долговременную эффективность и побочные явления придется внимательно контролировать на протяжении многих лет.

medbe.ru

Ключевые слова:
Читайте также:

Курорт Затока – союз тишины и веселья

Курорт Затоку следует обязательно посетить, этот поселок был основан в 1827 году
Подробнее »»

Великолепные хостелы для малобюджетного туриста

До этого времени эта идея была лишь вариантом удобного, интересного и привлекающего внимание жилья для малобюджетного путешественника – к примеру, учеников школы видеоблогеров
Подробнее »»

5 способов советов, которые позволят до минимума сократить количество седых волос

Один из самых неприятных результатов современного образа жизни — седые волосы. Ничто не соответствует ужасу, который вы чувствуете при появлении первого седого волоса.
Подробнее »»

Эротический массаж — изысканное наслаждение и великолепный отдых

Массаж — это полное расслабление и приятные ощущения, от прикосновений рук профессионального массажиста к вашей коже
Подробнее »»

Врачи предложили уникальное средство против ожирения и диабета

Учеными Автономного университета Барселоны найден способ избавляться от ожирения и диабета 2 типа без побочных эффектов. Заниматься спортом и сидеть на диете для этого не нужно.
Подробнее »»

Читайте также:
16.07 - 16:08

Этот овощ способен противоборствовать возникновению рака

Баклажаны содержат вещество, способное противоборствовать клеточным мутациям, которые становятся причиной возникновения рака.
Подробнее »»

16.07 - 15:29

Страшный сигнал: Ульяна Супрун назвала причину неприятного запаха изо рта

Глава Минздрава попросила украинцев обратить на это внимание.
Подробнее »»

16.07 - 15:05

Час настал. Лучшие бюджетные смартфоны с поддержкой 4G

В течение последних месяцев операторы не только строили сеть нового поколения, но и думали над тем, как предложить украинцам, которые ранее не могли себе позволить смартфон или используют старую модель без поддержки LTE, недорогие, но комфортные для работ
Подробнее »»

16.07 - 14:33

Ученые доказали бесполезность витамина D для здоровья головного мозга

Сотрудники университета Аделаиды изучили 73 научных изыскания о пользе витамина D для здоровой работы головного мозга.
Подробнее »»

16.07 - 14:01

«Ищите голодных». Как подбирают кадры ведущие компании мира

В инновационных компаниях, таких как Tesla и LinkedIn, уже давно отказались от резюме как инструмента подбора сотрудников
Подробнее »»

16.07 - 13:24

У футболистов, которые часто играют головой, могут возникнуть проблемы с равновесием

Эти данные будут озвучены на Конференции по спортивным сотрясениям Американской академии неврологии, которая пройдет через неделю в Индианаполисе.
Подробнее »»

16.07 - 13:06

Ученые нашли новый метод лечения слепоты

Американские исследователи утверждают, что достаточно всего одного укола, чтобы вылечить слепоту.
Подробнее »»

16.07 - 12:33

Эксперты назвали лечебные свойства масла зверобоя

Зверобой – одно из известнейших лечебных растений. Применяют народные лекари его с древнейших времён. На основе зверобоя готовят различные лечебные и косметические средства.
Подробнее »»

16.07 - 12:03

Диетологи выяснили, чем заменить красное мясо, чтобы стать долгожителем

Переход на рыбную диету может снизить риск развития рака.
Подробнее »»

16.07 - 11:31

Перечислены домашние растения, отгоняющие комаров

Эксперты назвали запахи, которые не переносят эти насекомые.
Подробнее »»

16.07 - 11:01

Названы лучшие способы профилактики анемии

Необходимо проводить регулярный контроль содержания железа в крови
Подробнее »»

16.07 - 10:22

Ученые назвали вес души

Ученые-любители провели эксперимент, в ходе которого выяснили, сколько весит душа.
Подробнее »»

16.07 - 10:08

Этот популярный фрукт может вредить организму

Хотя диетологи часто советуют съедать каждый день пять порций фруктов минимум, недавно медики заявили, что употребление бананов может вредить организму.
Подробнее »»

16.07 - 09:23

Сколько шагов нужно делать в день?

Врачи считают, что оптимально для здоровья ― около 10 тысяч шагов.
Подробнее »»

16.07 - 09:09

Группа ученых нашла главный компонент средиземноморской диеты

Назван продукт, который поможет похудеть и сохранить здоровье. Он способствует поддержанию здоровья головного мозга.
Подробнее »»


Загрузка...
Loading...

Справочная информация

Загрузка...